吸入式mRNA疗法： cystic fibrosis 治疗新纪元
近日，一项发表于《Advanced Materials》的研究展示了一种创新的基因疗法递送方式：通过吸入含有信使RNA（mRNA）的纳米载体，实现在肺部细胞内生产特定蛋白质。
该技术利用可降解聚合物包裹mRNA，诱导小鼠肺部细胞吸收并生产荧光蛋白（luciferase），证明了吸入式mRNA递送在启动新蛋白质生产方面的有效性。研究进一步通过基因工程小鼠验证了剂量与细胞响应的比例关系。
该技术的核心突破在于其非侵入性递送途径。目前，Translate Bio公司已在进行吸入式mRNA疗法治疗囊性纤维化（cystic fibrosis）的临床试验。囊性纤维化患者由于基因缺陷导致肺部黏液堆积，吸入式疗法有望直接在肺部细胞层面纠正基因功能，提供根本性治疗。
这项研究的成功不仅为囊性纤维化患者带来了新的治疗希望，更预示着基因疗法在药物递送方式上的重大革新，为开发更多针对呼吸系统遗传疾病的靶向疗法奠定了基础。
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