CRISPR技术突破:为1型糖尿病患者提供免疫隐身细胞疗法新希望

近日,一项刊载于《新英格兰医学杂志》的研究显示,CRISPR基因编辑技术在1型糖尿病治疗领域取得了关键性进展。研究人员首次将经过CRISPR-Cas12b基因编辑、能够规避免疫排斥的胰腺细胞植入一名1型糖尿病患者体内。这些“免疫隐身”的细胞在植入后数月内持续分泌胰岛素,且患者无需服用免疫抑制药物。
此次实验中,研究人员从一名非糖尿病逝者体内提取胰腺细胞,利用CRISPR技术对其进行改造,使其能够逃避免疫系统的识别。改造后的细胞被植入患者前臂肌肉,后续观察显示,在植入12周后未出现排斥迹象,且细胞功能正常,能根据血糖水平分泌胰岛素。尽管实验仅涉及一名受试者且剂量尚不足以完全替代胰岛素注射,但此方法为无需免疫抑制即可实现细胞移植治疗糖尿病提供了重要验证。
该技术由Sana Biotechnology公司开发,其长远目标是将免疫伪装基因编辑应用于干细胞,使其分化为胰岛素分泌细胞。相较于传统移植需依赖免疫抑制药物,该技术有望显著降低并发症风险。尽管部分独立研究对该免疫逃避方法的有效性提出质疑,且Sana公司计划于明年开展更大规模的临床试验,但这项研究无疑为再生医学在治疗1型糖尿病方面描绘了充满潜力的前景。
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